Prosensa ontvangt tot €5 miljoen Innovatiekrediet van AgentschapNL voor onderzoek naar myotone dystrofie
October 25, 2011
For immediate release
Leiden, October 25, 2011 – Prosensa, de Nederlandse biofarmaceutische onderneming die zich richt op zeldzame, nog onbehandelbare aandoeningen, heeft een innovatiekrediet van tot €5 miljoen van AgentschapNL, een onderdeel van het Ministerie van Economische Zaken, Landbouw en Innovatie, ontvangen om een reeks pre-klinische moleculen voor de behandeling van Myotone Dystrofie type 1 (DM1) verder te ontwikkelen.
Volgens de overeenkomst met AgentschapNL zal Prosensa €940.000 ontvangen voor de startfase van het project. Dit bedrag kan worden verhoogd tot €5 miljoen na een eerste evaluatie in 2012 en het behalen van een aantal specifieke mijlpalen. DM1 wordt veroorzaakt door een genetische mutatie in het DMPK-gen. Hierbij worden zogeheten CTG-triplets vermeerderd wat aanleiding geeft tot het ontstaan van schadelijke producten die de ziekte-symptomen veroorzaken.
Prosensa maakt gebruikt van zijn technologieplatform rond RNA-modulatie om het aantal CTG-triplets te verminderen en zo de schadelijke effecten hiervan terug te dringen. PRO135, één van de moleculen in ontwikkeling, heeft veelbelovende resultaten laten zien in pre-klinisch onderzoek. Bij dit onderzoek werkt Prosensa nauw samen met de afdeling Celbiologie van het Molecular Life Sciences instituut (Radboud Universitair Medisch Centrum) te Nijmegen. Dit is een van de leidende centra voor het onderzoek naar DM1 in de wereld.
Judith van Deutekom, onderzoeksdirecteur van Prosensa zegt: “Wij zijn heel blij met het verkrijgen van dit Innovatiekrediet van AgentschapNL. Wij kunnen hierdoor onze onderzoeksinspanningen op dit belangrijke therapeutische gebied versnellen. Het helpt ons in onze ambitie om tot een gespecialiseerd bedrijf voor zeldzame ziekten uit te groeien. Het Innovatiekrediet is specifiek bedoeld om de ontwikkeling van technologisch innovatieve producten te bevorderen. Behalve onze inspanningen op het gebied van de spierziekte van Duchenne werken wij ook aan een mogelijke therapie voor patiënten die lijden aan DM1, een andere zeldzame aandoening waarvoor nu nog geen therapie bestaat.”
--EINDE--
Myotone dystrofie
Myotone dystrofie type 1 is een zeldzame progressieve ziekte die voornamelijk skeletspieren, hart en hersenen aantast. Het is een van de meest voorkomende vormen van myotone dystrofie bij volwassenen en treft wereldwijd 1 op 8.000 personen. Kenmerkende ziekteverschijnselen zijn myotonia, gastro-intestinale problemen, ademhalingsproblemen en verscheidene cognitieve problemen. Er is momenteel geen effectieve behandeling beschikbaar voor patiënten met DM1. Dit geldt ook voor de congenitale variant bij baby’s, die zich vrijwel uitsluitend voordoet als de moeder DM1 heeft. Dit treft 1 op 20.000 baby’s en leidt tot levenslange ernstige handicaps en voortijdig overlijden.
DM1 wordt veroorzaakt door verlenging van een stukje erfelijk materiaal, het DMPK-gen (DMPK = dystrophia myotonica protein kinase). Dit gen bevindt zich op chromosoom 19. Aan het einde van dit gen komt een stukje DNA voor dat bestaat uit groepen met een combinatie van de bouwstenen C, T en G. Naarmate er meer herhalingen van deze CTG-groepen zijn, is de aandoening ernstiger.(Bron: VSN)
Prosensa
Prosensa, gevestigd op het BioScience Park in Leiden, is een innovatieve biofarmaceutische onderneming die zich richt op het ontdekken, ontwikkelen en commercialiseren van therapieën gebaseerd op RNA-modulatie bij zeldzame nog onbehandelbare erfelijke aandoeningen, zoals de ziekte van Duchenne, myotone dystrofie en de ziekte van Huntington. In 2009 sloot Prosensa een strategische alliantie met GlaxoSmithKline (GSK) voor onderdelen van zijn programma tegen de ziekte van Duchenne. Voor Prosensa’s meest vergevorderde kandidaat medicijn (GSK2402968/PRO051) is in januari 2011 een klinische fase III studie gestart. Prosensa is een private onderneming, gefinancierd door een internationaal consortium van investeerders bestaande uit Abingworth, AGF Private Equity, GIMV, LSP en MedSciences Capital. Bezoek voor meer informatie over Prosensa de website www.prosensa.com
Prosensa is onlangs genomineerd voor de 2011 Scrip Awards in de categorie ‘Biotech Company of the Year’ alsook door EuropaBio voor de “2011 Most Innovative SME Award”
Press contacts for this press release
-
Luc Dochez - Chief Business Officer - Prosensa
languages: English, Dutch, French
Timezone: Europe/Amsterdam
Phonetel phone_1: +31 (0) 71 33 22 085
Phonetel phone_2: +31 (0) 71 33 22 100
E-mail: l.dochez@prosensa.nl
